Ένα σημαντικό θεραπευτικό κενό έρχεται να καλύψει η έγκριση του πρώτου φαρμάκου για την προχωρημένη, ξηρού τύπου, ηλικιακή εκφύλιση της ωχράς κηλίδας (ΗΕΩ), μία πάθηση που αποτελεί συχνή αιτία απώλειας όρασης στους ηλικιωμένους.
Το φάρμακο, το οποίο εγκρίθηκε από τον Οργανισμό Τροφίμων & Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA), περιέχει τη δραστική ουσία pegcetacoplan και προορίζεται για τους πάσχοντες από τη λεγόμενη γεωγραφική ατροφία. Την κατάσταση αυτή εκδηλώνει το περίπου 15-20% των πασχόντων από εκφύλιση της ωχράς.
Οι κλινικές μελέτες που έγιναν με το pegcetacoplan έδειξαν ότι μπορεί να επιβραδύνει την εξέλιξη της σοβαρής ξηρής ΗΕΩ, όταν χορηγείται με έγχυση στο μάτι κάθε 25 έως 60 ημέρες.
Πάσχει σχεδόν το 9% του πληθυσμού
Η ωχρά κηλίδα είναι μία περιοχή στον αμφιβληστροειδή χιτώνα, ο οποίος βρίσκεται στο πίσω μέρος του ματιού. Η περιοχή αυτή εντοπίζεται κοντά στο κέντρο του και πολύ κοντά στο οπτικό νεύρο. Είναι ιδιαίτερα ευαίσθητη στο φως και είναι υπεύθυνη για την ευκρινή όραση και την αντίληψη των χρωμάτων.
«Οποιαδήποτε αλλοίωση της ωχράς κηλίδας έχει ως συνέπεια τη μείωση της κεντρικής όρασης και την ανάπτυξη παραμορφώσεων και σκοτεινών σημείων στο οπτικό πεδίο. Δυστυχώς είναι πολύ συνηθισμένη η εκφύλισή της με την πρόοδο της ηλικίας, με επακόλουθο το 8,7% του παγκόσμιου πληθυσμού να πάσχει από ΗΕΩ», αναφέρει ο δρ Αναστάσιος-Ι. Κανελλόπουλος, MD, Χειρουργός - Οφθαλμίατρος, καθηγητής Οφθαλμολογίας του Πανεπιστημίου της Νέας Υόρκης. «Σε απόλυτους αριθμούς υπολογίζεται ότι οι πάσχοντες ήταν περίπου 196 εκατομμύρια παγκοσμίως το 2020. Έως το 2040, όμως, εκτιμάται ότι θα έχουν αυξηθεί σε 288 εκατομμύρια. Η συντριπτική πλειονότητα έχουν ηλικία άνω των 65 ετών και η αύξηση του προσδόκιμου επιβίωσης είναι ένας κύριος λόγος για την αύξηση των περιστατικών».
Ξηρού τύπου ΗΕΩ
Η πιο συχνή μορφή της ΗΕΩ είναι η ξηρού τύπου (η άλλη είναι η υγρού τύπου εκφύλιση της ωχράς, που λέγεται και νεοαγγειακή). Υπολογίζεται ότι το 80% των ασθενών με ΗΕΩ έχουν ξηρού τύπου εκφύλιση. Το κύριο χαρακτηριστικό της είναι η σταδιακή μείωση της όρασης λόγω της μακροχρόνιας εναπόθεσης πρωτεϊνών και λιπιδίων στον αμφιβληστροειδή. Οι εναποθέσεις αυτές μοιάζουν με κίτρινες κουκκίδες και λέγονται drusen.
Η ξηρού τύπου ΗΕΩ είναι συνήθως μία οφθαλμοπάθεια που εξελίσσεται με αργό ρυθμό. Ο ασθενής μπορεί αρχικά να παρατηρήσει ότι δεν βλέπει καθαρά και ότι δυσκολεύεται να διακρίνει μικρές λεπτομέρειες. Καθώς περνούν τα χρόνια, όμως, τα drusen αυξάνονται σταδιακά και καταστρέφουν τα φωτοευαίσθητα κύτταρα του αμφιβληστροειδούς. Έτσι η όραση υφίσταται προοδευτική, μόνιμη βλάβη.
Τελικά ο αμφιβληστροειδής ατροφεί στην περιοχή της ωχράς (γεωγραφική ατροφία) και δημιουργείται ένα σκοτεινό σημείο κοντά στο κεντρικό οπτικό πεδίο, που μπορεί να επεκταθεί και να χάσει ο ασθενής εντελώς την όρασή του. Αν ένας ασθενής εκδηλώσει γεωγραφική ατροφία στο ένα μάτι, διατρέχει αυξημένο κίνδυνο να εκδηλώσει και στο άλλο.
Αποτελεσματική και καλά ανεκτή θεραπεία
Μολονότι υπάρχουν αρκετές θεραπείες για την υγρού τύπου ΗΕΩ, έως τώρα δεν υπήρχε κάποιο εγκεκριμένο φάρμακο για την ξηρού τύπου, ούτε για τους ασθενείς με γεωγραφική ατροφία. Έτσι η όρασή τους έφθινε ασταμάτητα χρόνο με το χρόνο.
Με το νέο φάρμακο, όμως, «έχουμε επιτέλους μία αποτελεσματική και καλά ανεκτή θεραπεία, της οποίας μάλιστα η δράση ως φαίνεται εντείνεται με τον καιρό», προσθέτει ο καθηγητής. «Μάλιστα η έγκριση του pegcetacoplan χαρακτηρίζεται ήδη από την οφθαλμολογική κοινότητα ως μία από τις σημαντικότερες εξελίξεις της τελευταίας δεκαετίας στις παθήσεις του αμφιβληστροειδούς».
Η έγκριση του pegcetacoplan βασίσθηκε στα αποτελέσματα δύο μελετών φάσης 3 που λέγονται OAKS και DERBY. Στις μελέτες εντάχθηκαν συνολικά περισσότεροι από 1.200 ασθενείς με γεωγραφική ατροφία, που υποβάλλονταν σε θεραπεία επί 24 μήνες. Το πλάνο της θεραπείας ήταν ευέλικτο, με την έννοια ότι ανά περίπτωση γινόταν έγχυση του φαρμάκου κάθε 25 έως 60 ημέρες.
Τα ευρήματα
Όπως έδειξαν οι μελέτες, το φάρμακο μπορεί να επιβραδύνει την εξέλιξη της γεωγραφικής ατροφίας. Η μέγιστη μείωση στην ανάπτυξη βλαβών από τα drusen παρατηρήθηκε με τη μηνιαία θεραπεία και έφθασε στο 36% μετά από 18-24 μήνες θεραπείας.
«Το φάρμακο δρα καταστέλλοντας την πρωτεΐνη C3 του λεγόμενου "συστήματος του συμπληρώματος" (complement system). Το σύστημα αυτό είναι ένας σημαντικός μηχανισμός του ανοσοποιητικού. Στους ασθενείς με ηλικιακή εκφύλιση της ωχράς υπερλειτουργεί και εμπλέκεται στις βλάβες που αναπτύσσονται στα αμφιβληστροειδικά κύτταρα», εξηγεί ο κ. Κανελλόπουλος. «Καταστέλλοντας την πρωτεΐνη C3, επιβραδύνεται το σύστημα του συμπληρώματος και κατ' επέκταση οι βλάβες στον αμφιβληστροειδή».
Ωστόσο δεν είναι ακόμα γνωστό για πόσο καιρό διαρκεί αυτή η επιβράδυνση. Επιπλέον, η χορήγηση του φαρμάκου είχε ορισμένες ανεπιθύμητες ενέργειες. Οι συχνότερες (σε περισσότερο από το 5% των εθελοντών) ήταν ενόχληση στο μάτι, αίμα στον επιπεφυκότα, κουκίδες που «έπλεαν» στο οπτικό πεδίο και ανάπτυξη υγρού τύπου εκφύλισης της ωχράς.
Η υγρή ΗΕΩ παρατηρήθηκε στο 11,9% των ασθενών που έκαναν μηνιαία έγχυση του pegcetacoplan και στο 6,7% όσων έκαναν έγχυση κάθε δύο μήνες. Υπήρξαν επίσης μερικές αναφορές για πιο σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες, όπως για φλεγμονή στο εσωτερικό του ματιού ή αποκόλληση του αμφιβληστροειδούς.
«Τα δεδομένα για την ασφάλεια του pegcetacoplan είναι συγκρίσιμα με εκείνα για τις άλλες ενδοφθάλμιες εγχύσεις που χρησιμοποιούμε», τόνισε ο κ. Κανελλόπουλος. «Όπως λοιπόν ισχύει πάντοτε όταν κάνουμε εγχύσεις φαρμάκων στα μάτια των ασθενών μας, πρέπει να τους παρακολουθούμε προσεκτικά ώστε να γίνει εγκαίρως αντιληπτό τυχόν πρόβλημα και να αντιμετωπιστεί άμεσα».
Η παρασκευάστρια εταιρεία του νέου φαρμάκου Apellis Pharmaceuticals έχει υποβάλλει αίτημα για έγκριση και στον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA). Όπως ανακοίνωσε αναμένει την απόφασή του στις αρχές του 2024.
