Η νέα υπηρεσία του ΕΟΠΥΥ, για την αποστολή κατ’ οίκον των φαρμάκων υψηλού κόστους και ειδικού ενδιαφέροντος, που προηγουμένως οι ασθενείς με σοβαρά χρόνια νοσήματα λάμβαναν από τα φαρμακεία του ΕΟΠΥΥ -περιμένοντας συχνά μέσα στον ήλιο, το κρύο ή την βροχή στις ουρές της ντροπής- δεν περιλαμβάνει τις θεραπείες οι οποίες έρχονται στην Ελλάδα μέσω του ΙΦΕΤ. Οι θεραπείες αυτές έχουν υψηλό κόστος, συχνά προορίζονται για ασθενείς με σπάνια και πολύ σπάνια νοσήματα και δεν έχουν ενταχθεί στην θετική λίστα (των αποζημιούμενων σκευασμάτων) οπότε μπορούν να καταστούν διαθέσιμες για τους ασθενείς μέσω της εναλλακτικής οδού διάθεσης φαρμάκων από τον ΙΦΕΤ. Πρόκειται για φάρμακα αναντικατάστατα, τα οποία καλύπτουν δηλαδή ιατρική ανάγκη που δεν μπορεί να καλυφθεί αλλιώς και τα νοσήματα για τα οποία χορηγούνται έχουν καταλυτική επίπτωση στην ποιότητα ζωής και την ίδια την ζωή.
Με ενυπόγραφη συναίνεση του ασθενή
Θα ήταν φυσικά απάνθρωπο να περιμένουν οι ασθενείς στις ουρές μπροστά στα φαρμακεία του ΕΟΠΥΥ για να τα προμηθευτούν-κάτι το οποίο ευτυχώς δεν συμβαίνει. Εδώ και χρόνια παραδίδονται κατ’ οίκον, μέσω προγραμμάτων στήριξης, που χρηματοδοτούνται από την φαρμακοβιομηχανία η οποία διαθέτει τα φάρμακα στην αγορά.
Ο ασθενής δίνει ενυπόγραφη συναίνεση και οι εταιρίες που εκτελούν το πρόγραμμα στήριξης παραλαμβάνουν την θεραπεία αντ’ αυτού από το φαρμακείο του ΕΟΠΠΥ και του την παραδίδουν στο σπίτι του.
Και για τη συμμετοχή στις κλινικές μελέτες
Η υπηρεσία δεν έχει καμία χρέωση για τον ασθενή καθώς το κόστος καλύπτεται από την φαρμακευτική εταιρεία που διαθέτει το φάρμακο στην αγορά, ενώ αντίστοιχο πρόγραμμα στήριξης υλοποιείται και για τους συμμετέχοντες σε κλινικές μελέτες. Πέρα από την παράδοση του φαρμάκου κατ’ οίκον προσφέρεται και στήριξη του ασθενή με νοσηλευτή ώστε για παράδειγμα η ενδοφλέβια ή υποδόρια θεραπεία να χορηγηθεί σωστά.
Το παράδειγμα της πομφολυγώδους επιδερμόλυσης
Ένα παράδειγμα με ιδιαίτερα βαρύνουσα σημασία αφορά μία εξαιρετικά άγνωστη στο ευρύ κοινό πάθηση που αποτελεί σπάνιο κληρονομικό νόσημα, το οποίο πλήττει 16 διαγνωσμένους ασθενείς στην πατρίδα μας. Αναφερόμαστε σε μια από τις χειρότερες ασθένειες που μπορεί κάποιος να φανταστεί καθώς είναι συγγενές νόσημα του συνδετικού ιστού, εμφανίζεται από την βρεφική ηλικία και προκαλεί σοκαριστικές στην όψη βλάβες στο δέρμα, οι οποίες είναι και φοβερά επώδυνες.
Η κληρονομική νόσος αποκαλείται συγγενής πομφολυγώδης επιδερμόλυση (EB) και έχει 4 τύπους με τους οποίους εκδηλώνεται: Απλή (simplex EB), μικτή (Kindler EB), συνδεσμική και δυστροφική, εκ των οποίων οι δυο τελευταίοι τύποι είναι και οι πιο δύσκολοι στην αντιμετώπιση.
Επίσης το νόσημα εμφανίζεται και ως αυτοάνοσο με διαφορετική βαρύτητα ανά μορφή.
«Παιδιά-πεταλούδες»
Τα βρέφη που γεννιούνται με τη συγγενή (κληρονομική) πομφολυγώδη επιδερμόλυση ονομάζονταν από παλαιότερες εποχές «παιδιά-πεταλούδες» γιατί το δέρμα τους είναι εξίσου ευαίσθητο και εύθραυστο με τα φτερά μιας πεταλούδας και μπορεί να παρουσιάσει εκτεταμένες πληγές, «σκισίματα» και φουσκάλες σε διάφορες περιοχές όπου υπάρχει περισσότερη τριβή όπως οι γλουτοί, οι αγκώνες και τα γόνατα, ενώ σε κάποιες μορφές οι βλάβες εμφανίζονται και στο ενδοθήλιο εσωτερικών ιστών όπως στον οισοφάγο.
Μέχρι πριν από 14 χρόνια δεν υπήρχε θεραπεία για το νόσημα και τα παιδιά ζούσαν τυλιγμένα με επιδέσμους στις πληγείσες περιοχές, δεν τα βλέπαμε να κυκλοφορούν έξω, να παίζουν ή να πηγαίνουν σχολείο και επειδή οι πληγές τους μπορούσαν πολύ εύκολα να μολυνθούν, είχαν μικρό προσδόκιμο επιβίωσης, πέθαιναν είτε στη νηπιακή είτε στην παιδική ηλικία.
Σήμερα, για την αντιμετώπιση της σπάνιας κληρονομικής νόσου, η ιατρική φαρέτρα περιλαμβάνει δύο ορφανά φάρμακα και μια πειραματική θεραπεία-με κλινική μελέτη εν εξελίξει- με βλαστοκύτταρα.
Τα εγκεκριμένα από τον Αμερικανικό Οργανισμό Φαρμάκων (FDA) και τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (ΕΜΑ) ορφανά φάρμακα περιλαμβάνουν καταρχάς την γέλη filsuvez, που έλαβε αδειοδότηση ως ορφανό φάρμακο το 2011 και βοηθά στην ανάπλαση του δέρματος. Το 2ο ορφανό φάρμακο αφορά την γέλη vyjuvek, η οποία στοχεύει στην γενετική αιτία της ασθένειας. Η πρώτη γέλη που βοηθά να αναπλαστεί το σχισμένο πληγιασμένο δέρμα χρησιμοποιούνταν από παλιά σε Μονάδες Εγκαυμάτων.
Η δεύτερη γέλη λειτουργεί περίπου με την λογική της γονιδιακής θεραπείας, δηλαδή διορθώνει το αίτιο της βλάβης αλλά δεν είναι άπαξ χορηγούμενη, όπως είναι για παράδειγμα η γονιδιακή θεραπεία για αιματολογικούς καρκίνους ή την αιμορροφιλία. Αντίθετα με τις κλασικές γονιδιακές θεραπείες όπου κάποιος ιός φορτώνεται σε έναν «φορέα» και χορηγείται στον ασθενή ώστε να «αλλάξει» το ελαττωματικό γονίδιο, στην περίπτωση της συγγενούς πομφολυγώδους επιδερμόλυσης η gene-like γέλη απαιτεί επανα-χορήγηση, ανά κάποιο χρονικό διάστημα που το κρίνει ο θεράπων ιατρός. Τα ορφανά φάρμακα δίνονται μέσω του Συστήματος Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (που ισχύει για τα ΦΥΚ) και για να εγκριθεί η δαπάνη απαιτείται αξιολόγηση του ασθενούς, βάσει φωτογραφιών που αποδεικνύουν την βελτίωση στις δερματικές βλάβες.
