Ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) ενέκρινε μια νέα πρωτοποριακή θεραπεία για το μεταστατικό αδενοκαρκίνωμα του παγκρέατος, δίνοντας λύση σε πολλούς ασθενείς, που δεν είχαν άλλη θεραπευτική επιλογή. Πρόκειται για το φάρμακο Rasonque (daraxonrasib), έναν αναστολέα RAS που χορηγείται σε χάπι και παρέχει έγκαιρα μια νέα θεραπευτική επιλογή σε ασθενείς με προχωρημένο καρκίνο του παγκρέατος, ο οποίος τα τελευταία χρόνια καταγράφει αυξημένα περιστατικά –και σε νεότερες ηλικίες.
Με αυτή την έγκριση, ο FDA επιβεβαιώνει την δέσμευση του να μειώσει τις περιττές καθυστερήσεις, προωθώντας καινοτόμες θεραπείες που μπορούν να κάνουν ουσιαστική διαφορά στη ζωή των ασθενών και των οικογενειών τους.
Ένα χάπι ημερησίως το δοσολογικό σχήμα
Το σκεύασμα Rasonque, που έχει τη μορφή δισκίου και λαμβάνεται μία φορά την ημέρα, στοχεύει σε πολλαπλές μορφές της πρωτεΐνης RAS, που αποτελεί βασικό παράγοντα ανάπτυξης του όγκου στους περισσότερους ασθενείς με αδενοκαρκίνωμα του παγκρέατος. Η νέα έγκριση αφορά τη θεραπεία ενηλίκων με μεταστατικό αδενοκαρκίνωμα του παγκρέατος που έχουν λάβει τουλάχιστον μία προηγούμενη συστηματική θεραπεία ή δεν είναι υποψήφιοι για συστηματική θεραπεία με πολλαπλούς παράγοντες.
Πρωτοποριακή θεραπεία και ορφανό φάρμακο το νέο σκεύασμα
Ο FDA χορήγησε στο σκεύασμα Rasonque τους χαρακτηρισμούς της Πρωτοποριακής Θεραπείας και του Ορφανού Φαρμάκου. Το Rasonque έλαβε αξιολόγηση κατά προτεραιότητα για αυτήν την ένδειξη. Η αίτηση εξετάστηκε επίσης στο πλαίσιο του πιλοτικού προγράμματος National Priority Voucher του Επιτρόπου, το οποίο αποσκοπεί στην επιτάχυνση της αξιολόγησης των θεραπειών που ανταποκρίνονται στις εθνικές προτεραιότητες της δημόσιας υγείας στις ΗΠΑ.
Τι λένε τα στελέχη του FDA
«Η σημερινή έγκριση παρέχει μια κρίσιμη νέα επιλογή για τους ασθενείς που αντιμετωπίζουν έναν εξαιρετικά δύσκολο στη θεραπεία καρκίνο. Είναι θεμελιώδες καθήκον μας να παρέχουμε ουσιαστικές θεραπείες στους ασθενείς, στο συντομότερο δυνατό διάστημα. Είμαι περήφανος για τους αφοσιωμένους επιστήμονες του FDA, των οποίων η γρήγορη, διεξοδική αξιολόγηση και η αδιάκοπη δέσμευση τους να ενισχύουν το ιατρικό οπλοστάσιο έκαναν αυτό το πρωτοποριακό ορόσημο πραγματικότητα», επεσήμανε ο αναπληρωτής Επίτροπος του FDA, Κάιλ Ντιαμάντας.
Το φάρμακο αφορά τον πιο συχνό τύπο καρκίνου του παγκρέατος
Ο καρκίνος του παγκρέατος εξακολουθεί να θεωρείται το σύνολο του σπάνιος καρκίνος-σε σύγκριση με τους καρκίνους του μαστού και των πνευμόνων-αλλά το αδενοκαρκίνωμα του παγκρέατος είναι η πιο διαδεδομένη μορφή του. Περίπου το 90% έως 95% των 67.000 νέων περιπτώσεων καρκίνου του παγκρέατος που διαγιγνώσκονται στις ΗΠΑ κάθε χρόνο αφορούν αδενοκαρκίνωμα του παγκρέατος, σύμφωνα με το Εθνικό Ινστιτούτο Καρκίνου.
Παρά το γεγονός ότι αντιπροσωπεύει μόλις το 3,2% όλων των διαγνώσεων καρκίνου, το αδενοκαρκίνωμα του παγκρέατος ευθύνεται για ένα δυσανάλογα υψηλό μερίδιο των θανάτων από καρκίνο, λόγω της συνήθως καθυστερημένης διάγνωσής του, της επιθετικής πορείας της νόσου και των ιστορικά περιορισμένων θεραπευτικών επιλογών. Έτσι παρά τα λίγα περιστατικά (αναλογικά με άλλες μορφές καρκίνου, η θνησιμότητα είναι μεγάλη και κατ΄ αναλογία η απειλή για τη δημόσια υγεία παραμένει σημαντική.
Σε μια τυχαιοποιημένη, ανοιχτή, πολυκεντρική κλινική δοκιμή στην οποία συμμετείχαν 500 ενήλικες με προηγουμένως υποβληθέν σε θεραπεία μεταστατικό αδενοκαρκίνωμα του παγκρέατος, το Rasonque βελτίωσε τη διάμεση συνολική επιβίωση σε 13,2 μήνες σε σύγκριση με 6,7 μήνες για την τυπική χημειοθεραπεία. Συνεπώς το νέο φάρμακο διπλασίασε την επιβίωση των ασθενών. Η έγκριση χορηγήθηκε στην παρασκευάστρια φαρμακοβιομηχανία στην Revolution Medicines.
«Το νέο φάρμακο επέδειξε πρωτοφανή αποτελέσματα σε έναν τομέα με υψηλές ανεκπλήρωτες ανάγκες», τόνισε ο Άντζελο ντε Κλάρο, ιατρός, διευθυντής του Κέντρου Αριστείας Ογκολογίας του FDA. «Η έγκριση χορηγήθηκε 6,5 μήνες πριν από την προθεσμία καταβολής των τελών χρήσης, καταδεικνύοντας τη δέσμευση του FDA να επιταχύνει την έγκριση νέων θεραπειών για τον καρκίνο για ασθενείς με σοβαρές και απειλητικές για τη ζωή παθήσεις» πρόσθεσε.
Πράσινο φως σε πρώιμη πρόσβαση από τον περασμένο Μάιο, έδωσε ο FDA
Τον περασμένο Μάιο, ο FDA εξέδωσε επιστολή «ασφαλούς συνέχειας» που επέτρεπε στον χορηγό να ξεκινήσει ένα διευρυμένο πρωτόκολλο πρώιμης θεραπείας πρόσβασης για το Rasonque, επιτρέποντας την πρόσβαση των ασθενών στο υπό έρευνα φάρμακο- πριν από την έγκρισή του σύμφωνα με τους ισχύοντες κανονισμούς του FDA.
Παρενέργειες
Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες του φαρμάκου περιλαμβάνουν εξάνθημα, γαστρεντερικές διαταραχές, στοματίτιδα (φλεγμονή των βλεννογόνων του στόματος), ναυτία, κόπωση, έμετο, κοιλιακό άλγος, οίδημα, μειωμένη όρεξη και αιμορραγία.
