Οριστικό όχι είπε το Βρετανικό ΕΣΥ (NHS) στις νέες θεραπείες για τη νόσο Αλτσχάιμερ, με τους ειδικούς να καταλήγουν στο συμπέρασμα πως η σχέση κόστους-οφέλους δεν είναι αποδοτική.
Οι επαναστατικές θεραπείες που δεν θα αποζημιωθούν για τους Άγγλους ασθενείς με ήπια νοητική έκπτωση (πρώιμη νόσο Αλτσχάιμερ) αφορούν τα δύο νέα μονοκλωνικά αντισώματα που είχαν χαρακτηριστεί «η απόλυτη καινοτομία» για την καταπολέμηση της μάστιγας της τρίτης ηλικίας.
Παρότι είχαν δώσει ενθαρρυντικά αποτελέσματα στις κλινικές μελέτες, στην καθημερινότητα (στα λεγόμενα δεδομένα αληθινού κόσμου-real world data) φάνηκε ότι μπορούν και δρουν καθυστερώντας «για λίγο» τη νοητική έκπτωση, παρατείνοντας αντίστοιχα «για λίγο» το χρονικό διάστημα κατά το οποίο ασθενής μπορεί να διατηρήσει την αυτονομία του, με συνέπεια να μην λάβουν το πράσινο φως για την αποζημίωση τους από τον αντίστοιχο βρετανικό ΕΟΠΥΥ.
Ακριβό το κόστος, λίγο το όφελος
Αναφερόμαστε στα δύο μονοκλωνικά αντισώματα δονανεμάμπη (donanemab) και λεκανεμάμπη (lecanemab) που βοηθούν να αποδομηθεί το β- αμυλοειδές, δηλαδή η ελαττωματική πρωτεΐνη η οποία συσσωρεύεται στον εγκέφαλο των ασθενών με νόσο Αλτσχάιμερ. Τα φάρμακα δεν σταματούν ούτε αντιστρέφουν τη νόσο, έχουν ένδειξη μόνο για την πρώιμη νοητική έκπτωση, δηλαδή τα αρχικά στάδια του Αλτσχάιμερ και καθυστερούν την επερχόμενη περαιτέρω νοητική έκπτωση, η οποία μοιραία θα ακολουθήσει.
Οι κλινικές μελέτες των δύο φαρμάκων σηματοδότησαν ένα επιστημονικό ορόσημο καθώς ήταν η πρώτη φορά που καινοτόμες θεραπείες έδειξαν να μπορούν να αλλάξουν την πορεία της εκφυλιστικής νόσου. Ωστόσο, από νωρίς ξεκίνησε η διαμάχη των επιστημόνων και των φορέων αναφορικά με το υψηλό τους κόστος και το κατά πόσο η δαπάνη για την αποζημίωση τους άξιζε εντέλει τα λεφτά της.
Το κόστος της θεραπείας στις Ηνωμένες Πολιτείες κυμαίνεται από 20.000 ως 25.000 λίρες ανά ασθενή ετησίως. Η τιμή που θα πλήρωνε το Βρετανικό ΕΣΥ για να προμηθευτεί τις νέες θεραπείες παραμένει εμπιστευτική καθώς καθορίστηκε από την επιτροπή διαπραγμάτευσης. Αν ωστόσο υπολογίσουμε ότι στη Μ. Βρετανία ζουν εκατοντάδες χιλιάδες ίσως και εκατομμύρια άνθρωποι με νόσο Αλτσχάιμερ και πως περίπου 70.000 άτομα εμφανίζουν ήπια νοητική έκπτωσή και μπορούν να είναι δικαιούχοι, προκύπτει ότι μόνο για την χορήγηση της θεραπείας ο Βρετανικός ΕΟΠΥΥ θα έπρεπε να καταβάλει 1,5 δισεκατομμύριο λίρες τον χρόνο.
Σύμφωνα με τους ειδικούς, η χορήγηση των μονοκλωνικών αντισωμάτων γίνεται ενδοφλέβια κάθε δύο έως τέσσερις εβδομάδες, ενώ για την σωστή παρακολούθηση του ασθενούς απαιτείται τακτικά η διεξαγωγή μαγνητικής εγκεφάλου, οπότε το συνολικό κόστος θα ήταν αρκετά υψηλότερο.
Είχε προηγηθεί αρνητική γνωμοδότηση
Το βρετανικό Εθνικό Ινστιτούτο Υγείας (NICE) έκρινε στην τελική του απόφαση μετά την πρώτη αρνητική γνωμοδότηση των εμπειρογνωμόνων ότι εάν τα χρήματα των Άγγλων φορολογουμένων δοθούν για την αποζημίωση αυτών των θεραπειών, το ΕΣΥ (NHS) θα αναγκαστεί να κάνει περικοπές σε άλλους ζωτικούς τομείς, αφήνοντας ακάλυπτες ιατρικές ανάγκες άλλων ασθενών.
Η αποτελεσματικότητα των δύο νέων φαρμάκων αποτέλεσε επίσης «μήλο της έριδος» καθώς εκτιμάται ότι μπορούν να καθυστερήσουν την πρώιμη νόσο Αλτσχάιμερ προς το μέσο στάδιο της νόσου κατά περίπου ένα εξάμηνο. Ωστόσο, ο καθηγητής Rob Howard, από το University College London εξηγεί πως όταν το κλινικό όφελος μεταφέρεται σε δεδομένα αληθινού κόσμου, δηλαδή την ώρα που οι ασθενείς είναι στον χώρο τους τα οφέλη είναι τόσο μικρά που σχεδόν περνούν απαρατήρητα.
Η απόφαση να μην αποζημιωθούν τα δύο μονοκλωνικά αντισώματα δεν έρχεται σαν έκπληξη για το βρετανικό ΕΣΥ. Η πρώτη αξιολόγηση τον περασμένο χρόνο είχε καταλήξει στο συμπέρασμα ότι η σχέση κόστους - οφέλους δεν ήταν η αποδοτική με την Helen Knight, διευθύντρια αξιολόγησης φαρμάκων στον Οργανισμό NICE να υπογραμμίζει πως αν η χορήγηση των φαρμάκων εγκρινόταν δωρεάν για τους ωφελούμενους ασθενείς το βρετανικό ΕΣΥ θα έπρεπε να εξοικονομήσει χρήματα κόβοντας άλλες δαπάνες, που έχουν πολύ καλύτερη σχέση κόστους-οφέλους.
Οι δύο κατασκευάστριες φαρμακοβιομηχανίες των μονοκλωνικών αντισωμάτων Eli-Lilly και Eisai θα καταθέσουν ένταση ενάντια σε αυτή την απόφαση, ενώ την δυσαρέσκειά τους εκφράζουν και οι επικεφαλείς των Επιστημονικών Ενώσεων και των Συλλόγων Ασθενών για τη Νόσο Αλτσχάιμερ. Η καθηγήτρια Fiona Carragher, από την Εταιρία Νόσου Αλτσχάιμερ Μ. Βρετανίας δήλωσε ότι «η επιστήμη πετάει αλλά το σύστημα καταρρέει», ενώ η Hilary Evans-Newton, Διευθύντρια της Βρετανικής Οργάνωσης για την Έρευνα πάνω στο Αλτσχάιμερ (Alzheimer's Research UK), είπε ότι η απόφαση του NHS ήταν οδυνηρή για τους ασθενείς.
Ακολουθούν βέβαια 138 νέα φάρμακα κατά της άνοιας τα οποία δοκιμάζονται σε 182 κλινικές μελέτες, με την καθηγήτρια Tara Spires-Jones, διευθύντρια του Κέντρου Νευροεπιστημών στο Πανεπιστήμιο του Εδιμβούργου (University of Edinburgh), να επισημαίνει ότι υπάρχει ελπίδα για ασφαλείς και πιο αποτελεσματικές θεραπείες στον ορίζοντα.
Δίχως σύνορα αυτοί οι προβληματισμοί
Τέτοιου είδους προβληματισμοί δεν αφορούν μόνο τη Μ. Βρετανία αλλά όλα τα κράτη και το ίδιο ισχύει για το δημογραφικό, καθώς αναφερόμαστε σε θεραπείες εκφυλιστικών νοσημάτων που κατά κανόνα εμφανίζονται μετά την ηλικία των 65 ετών σε πληθυσμούς που γερνούν με ταχείς ρυθμούς.
Παράλληλα, διανύουμε μια εποχή φαρμακευτικής άνθισης, με την τεχνολογία και την τεχνητή νοημοσύνη να βοηθούν να αναπτυχθούν καινοτόμες θεραπείες που θα έχουν ολοένα και υψηλότερο κόστος. Θα πρέπει λοιπόν να υπάρχουν και να λειτουργούν σωστά οι ελεγκτικοί μηχανισμοί οι οποίοι θα αξιολογούν την σχέση κόστους- οφέλους, ώστε να κρίνουν αν αρκούν οι πόροι (οι ανελαστικά πεπερασμένοι πόροι) για να χρηματοδοτηθούν αυτές οι θεραπείες, χωρίς να υπάρξουν αρνητικές επιπτώσεις για άλλες κατηγορίες ασθενών.
