Η νεοφυής (spinout) φαρμακευτική εταιρεία του Βρετανικού Πανεπιστημίου UCL, με την ονομασία Autolus Therapeutics, έλαβε έγκριση από την ανεξάρτητη Ρυθμιστική Αρχή της Μ. Βρετανίας, MHRA, (τον Βρετανικό ΕΟΦ) για μια CAR T κυτταρική θεραπεία επόμενης γενιάς για την αντιμετώπιση μιας επιθετικής λευχαιμίας στους ενήλικους.
Η εξατομικευμένη CAR T θεραπεία Obecabtagene autoleucel (obe-cel) εγκρίθηκε για την αντιμετώπιση ενήλικων ασθενών με υποτροπιάζουσα ή ανθεκτική β- λεμφοβλαστική λευχαιμία (ή οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία Β- κυττάρων). Πρόκειται για την πρώτη έγκριση σε προϊόν παραγόμενο από την νεοφυή εταιρία, που ιδρύθηκε από το αντικαρκινικό Ινστιτούτο του UCL και η θεραπεία θα διατίθεται στο Ηνωμένο Βασίλειο.
Επίσης, είναι η πρώτη φορά που βρετανική θεραπεία λαμβάνει το πράσινο φως από τον βρετανικό ΕΟΦ για να προσφέρει ελπίδα στους Άγγλους ασθενείς. Είχε προηγηθεί η έγκριση που είχε λάβει η CAR T θεραπεία από τον FDA, τον Αμερικανικό ΕΟΦ, τον Νοέμβριο του 2024.
Η spinout εταιρεία που ιδρύθηκε από τον Dr. Martin Pule, εδράζεται στο Αντικαρκινικό Iνστιτούτο του UCL και ξεκίνησε σαν startup με χρηματοδότηση από το UCL Business, πριν από 11 χρόνια. Από την έναρξη της λειτουργίας της το 2014 η startup ενός από τα πλέον διάσημα Πανεπιστήμια του κόσμου κατάφερε να συγκεντρώσει επενδύσεις 1 δισ. δολαρίων, μέσω των οποίων δημιουργήθηκε μια πρότυπη Παραγωγική Μονάδα με την ονομασία «Ο πυρήνας», (The Nucleus) που απασχολεί 450 εργαζόμενους.
Διασύνδεση πανεπιστημίων με την αγορά εργασίας
Το παράδειγμα της startup δείχνει πως η πανεπιστημιακή έρευνα και ανάπτυξη γεφυρώνονται με το επιχειρείν, με στόχο η καινοτομία που αναπτύσσεται στα Πανεπιστήμια και στα ερευνητικά hub να αλληλεπιδρά θετικά με το οικοσύστημα της υγείας. Το UCL είναι σταθερά μεταξύ των 10 κορυφαίων Πανεπιστημίων της παγκόσμιας κατάταξης και πρωτοπορεί σε πολλούς τομείς υγείας όπως είναι η Καρδιολογία και η Ογκολογία.
Η δημιουργία μιας startup είναι το φυσικό επόμενο βήμα που τροφοδοτεί τη νέα επιχειρηματική οντότητα με τα λαμπρά μυαλά του Πανεπιστημίου, συμβάλλοντας στο Βρετανικό brain gain. Μια αντίστοιχη αλληλεπίδραση σε πολύ μεγαλύτερη κλίμακα λαμβάνει εδώ και δεκαετίες χώρα ανάμεσα στο Πανεπιστήμιο Harvard, με την φημισμένη Ιατρική Σχολή και το γειτονικό του Massachusetts General Hospital (MGH), στο οποίο εργάζονται οι περισσότεροι γιατροί, που αποφοιτούν από το Harvard.
Μοχλός για brain gain
Αυτή η διασύνδεση της ακαδημαϊκής κοινότητας με την αγορά εργασίας που στον Δυτικό κόσμο αποτελεί κάτι το αυτονόητο, παρέμενε «δαιμονοποιημένη» υπόθεση στην Ελλάδα, με συνέπεια για χρόνια τα ελληνικά Πανεπιστήμια να παραγάγουν επιστήμονες, με αμφίβολη επαγγελματική αποκατάσταση. Μόνο μετά τα δύσκολα χρόνια των μνημονίων και την «φυγή» εκατοντάδων χιλιάδων επιστημόνων μας στο εξωτερικό, αναδείχθηκε η αξία της διασύνδεσης των πανεπιστημίων και των ερευνητικών hub με το επιχειρείν, ως μοχλός μετατροπής του brain drain σε brain gain. Ανάγκα και οι θεοί πείθονται…
Για να μπορέσουν να μείνουν οι νέοι στον τόπο τους και πόσω μάλλον για να επιστρέψουν πίσω από το εξωτερικό (Κύπρο, Ηνωμένο Βασίλειο, Ιταλία, Ολλανδία, Γερμανία, Σκανδιναβικές χώρες, ΗΠΑ) όπου είχαν καταφύγει για να βρουν την τύχη τους, πρέπει μια χώρα να προσφέρει στους νέους όραμα, επαγγελματική αποκατάσταση, προοπτική και δυνατότητα ανέλιξης.
Όπως επισημαίνει ο καθηγητής Πολιτικής Υγείας Κυριάκος Σουλιώτης, Κοσμήτωρ της Σχολής Πολιτικών και Κοινωνικών Επιστημών του Πανεπιστημίου Πελοποννήσου, δεν είναι μόνο ο μισθός που παίζει ρόλο αλλά και η δυνατότητα σταδιοδρομίας. Οι νέοι υπολογίζουν πολύ την επαγγελματική εξέλιξη.
1η έγκριση ογκολογικού φαρμάκου που παρασκευάστηκε στη Μ. Βρετανία για Βρετανούς
Στην Μ. Βρετανία όπου αυτά θεωρούνται «business as usual», η Dr Anne Lane, Διευθύνουσα Σύμβουλός του UCL Business επισημαίνει πως η έγκριση της πρώτης CAR T θεραπείας της Autolus αποτελεί ορόσημο για την Ογκολογία καθώς για πρώτη φορά μια θεραπεία που αναπτύχθηκε από επιστήμονες επί Βρετανικού εδάφους προορίζεται για την θεραπεία των ασθενών του Ηνωμένου Βασιλείου.
Και συνεχίζει: «Είναι η απόδειξη πως η στήριξη των επιστημόνων από το ερευνητικό εργαστήριο μέχρι την φαρμακευτική αγορά αποτελεί μια win win υπόθεση που επηρεάζει τις ζωές όλων μας, δημιουργώντας νέες θέσεις εργασίας, ανάπτυξη και προτιθέμενη αξία για τη χώρα. Επιπλέον δείχνει πως η πανεπιστημιακή καινοτομία τροφοδοτεί τις επιστήμες υγείας του οικοσυστήματός μας, προσφέροντας ένα καλύτερο αύριο στους ασθενείς και ενισχύοντας την Εθνική Οικονομία».
Από την μεριά του ο Dr. Christian Itin, Διευθύνων Σύμβουλος στην Autolus υπογραμμίζει ότι η νεοφυής επιχείρηση θα κρατήσει αυτή την δυναμική αναφορικά με την επιστημονική της εξειδίκευση αξιοποιώντας στο έπακρον τις δυνατότητες της τεχνολογίας, της τεχνητής νοημοσύνης A. I. και των κυτταρικών και γονιδιακών θεραπειών που αποτελούν την αιχμή του δόρατος της ιατρικής καινοτομίας. Το επόμενο βήμα είναι να δώσει ο NICE την έγκρισή του για την αποζημίωση της καινοτόμου ογκολογικής θεραπείας ώστε να ενσωματωθεί στην κλινική πράξη μέσα από τα θεραπευτικά πρωτόκολλα του NHS (του Βρετανικού ΕΣΥ).
Πώς δρα η CAR T θεραπεία
Στην Ευρώπη και τις ΗΠΑ κάθε χρόνο διαγιγνώσκονται περίπου 8.400 με οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία. Από αυτούς τουλάχιστον 3000 είτε υποτροπιάζουν είτε εμφανίζουν ανθεκτικότητα στην συνήθη θεραπεία. Γι αυτή την κατηγορία ασθενών η πρόγνωση είναι φτωχή και η ενδιάμεση επιβίωση δεν ξεπερνά τους 8 μήνες.
Η νέα θεραπεία Obe-cel, έλαβε έγκριση από τον Βρετανικό ΕΟΦ (MHRA) που στηρίχθηκε στην πολυκεντρική μελέτη Autolus FELIX σε ασθενείς με υποτροπιάζουσα ή ανθεκτική οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία Β κυττάρων και τα αποτελέσματα της οποίας δημοσιεύτηκαν στο New England Journal of Medicine, τον περασμένο Νοέμβριο. Αυτή είναι η πιο έγκριτη επιστημονική επιθεώρηση και σύμφωνα με τα ευρήματα το 77% των ασθενών παρουσίασαν πλήρη ύφεση με όλα τα σημάδια της λευχαιμίας να εξαφανίζονται.
Η CAR T θεραπεία είναι μια κυτταρική θεραπεία που στηρίζεται στην λήψη λεμφοκυττάρων του ασθενούς (Τ λεμφοκύτταρα), τα οποία στη συνέχεια «αναπρογραμματίζονται» στο εργαστήριο ώστε να ανακαλύπτουν και να εξοντώνουν τα καρκινικά κύτταρα. Τα επανα-προγραμματισμένα λεμφοκύτταρα επανεγχύονται στο ασθενή με ενδοφλέβια ένεση και κάθε θεραπεία είναι εξατομικευμένη καθώς το δείγμα που λαμβάνεται είναι μοναδικό.
Στην ουσία η επεξεργασία στο εργαστήριο προγραμματίζει τα Τ λεμφοκύτταρα να φτιάξουν μια συνθετική πρωτεϊνη που ονομάζεται CD19 χιμαιρικός αντιγονικός υποδοχέας (CAR) στην επιφάνειά τους. Με αυτόν τον CAR υποδοχέα αναγνωρίζονται εξειδικευμένα από τα καρκινικά κύτταρα τα οποία στη συνέχεια εξολοθρεύουν.
Όπως προαναφέρθηκε η κυτταρική θεραπεία Obe-cel θεωρείται 2 ης γενιάς κι έχει σχεδιαστεί έτσι ώστε να ξεπερνά τα ελαττώματα της 1ης γενιάς των CAR T θεραπειών. Το πρώτο πρόβλημα που ξεπεράστηκε είναι πως με την χορήγηση της CAR T θεραπείας το ανοσοποιητικό σύστημα διεγείρονταν υπερβολικά, με συνέπεια να εμφανίζεται μια σοβαρή επιπλοκή που ονομάζεται σύνδρομο απελευθέρωσης κυτοκινών ή αλυσίδα κυτοκινών. Το έτερο πρόβλημα ήταν η μικρή διάρκεια ζωής των T λεμφοκυττάρων στον οργανισμό του ασθενούς.
